국제 전문가, 급증하는 치매 환자 대응에 약물 재창출 3개군 선정

작년 11월 영국 엑서터 대학교(University of Exeter) 연구진을 중심으로 한 국제 전문가 패널이 치매 치료 및 예방을 위한 핵심 약물 후보 3종을 선정하여 발표했습니다. 해당 연구는 오늘자 기사를 통해서 소개되었습니다. 본 연구는 작년 국제 학술지 알츠하이머 리서치 앤 테라피(Alzheimer's Research & Therapy)에 게재되었습니다. 이번 포스팅에서는 관련 내용을 정리하고 신약 개발의 대안으로 떠오르는 약물 재창출(Drug Repurposing) 전략의 타당성을 다시 한번 주장하고자 합니다. 그전에 전에 글도 참고해보시기 바랍니다. 

2026.02.19 - [분류 전체보기] - [심층분석] 약물 재창출은 '재활용'인가 '혁신'인가: 아리바이오 AR1001을 향한 편견을 깨다

 

1. 델파이(Delphi) 합의 프로그램의 의의

이번 연구를 주도한 영국 엑서터 대학교 의과대학 연구팀은 영국 알츠하이머 협회의 자금 지원을 받아 학계, 임상 현장, 제약 산업계 권위자 23명과 함께 델파이 합의 프로그램을 진행했습니다. 델파이 기법은 전문가 집단이 익명으로 의견을 교환하고 조율하여 결론을 도출하는 의사결정 방식입니다. 패널들은 80종의 후보 약물을 대상으로 신경 퇴행 경로 공략 기전, 비임상 시험 효능, 고령 환자 내약성 등을 검토하여 임상 성공 가능성이 높은 3개의 후보 물질을 최종 선정했습니다.

2. 패널이 선정한 3대 핵심 후보 약물

전문가 그룹이 합의한 세 가지 약물은 기존에 다른 질환의 치료 및 예방 목적으로 사용되어 온 물질들입니다.

 

• 대상포진 생백신(Zostavax): 고령층의 대상포진 예방에 사용되어 온 백신입니다. 역학 데이터 분석 결과, 백신 접종군의 치매 발병 위험이 유의미하게 낮았습니다. 이는 특정 바이러스 감염이 뇌 내 만성 염증을 유발하고 아밀로이드 단백질 축적을 가속할 수 있다는 병리학적 가설과 연결됩니다.
• PDE5 억제제(실데나필 등): 발기부전 치료제로 알려진 PDE5 억제제 계열입니다. 이 약물은 뇌 혈류량을 개선하고 세포 내 신호 전달 물질인 cGMP 농도를 높여 시냅스 가소성을 강화하는 기전을 가집니다. 알츠하이머 환자의 미세 혈관 질환을 동반 개선할 수 있으며, 기존 처방을 통해 확보된 안전성 데이터가 임상 리스크를 줄여줍니다.
• 릴루졸(Riluzole): 루게릭병(ALS) 치료제입니다. 알츠하이머 환자에게서 관찰되는 글루타메이트(Glutamate) 과다 방출로 인한 신경세포 흥분성 독성을 억제합니다. 이미 노령의 중증 신경계 질환자에게 처방되고 있어 용량 조절 및 부작용 관리가 상대적으로 용이합니다.

3. 약물 재창출의 경제적 효용성

제약 바이오 투자 관점에서 약물 재창출 전략은 구조적인 이점을 지닙니다. 새로운 물질을 발굴하여 신약을 개발하는 과정은 평균 10년 이상의 기간과 상당한 연구개발 비용을 요구합니다. 반면, 약물 재창출은 이미 임상 1상을 거쳐 인체 안전성이 검증된 약물을 활용하므로 개발 기간과 R&D 비용을 절감할 수 있습니다. 특히 신약 개발의 주요 실패 요인 중 하나인 후기 임상 단계에서의 예기치 못한 독성 문제 발생 확률을 낮추어 파이프라인의 불확실성을 완화하는 효과가 있습니다.

4. 국내 제약 바이오 파이프라인 연관 분석

글로벌 패널이 PDE5 억제제를 주요 치매 치료 후보로 선정한 것은 국내 관련 파이프라인을 분석하는 데 참고할 수 있는 지표가 됩니다. 국내 기업 중에서는 아리바이오가 PDE5 억제 작용을 바탕으로 한 경구용 알츠하이머 치료제 AR1001의 글로벌 임상 3상을 진행하고 있습니다. 뇌 혈류 개선 및 신경세포 사멸 억제라는 다중 기전 접근법은 이번 엑서터 대학교 패널의 합의 내용과 궤를 같이합니다. 또한, 기존 사업에서 바이오 분야로 확장을 진행하며 아리바이오에 지분 투자를 단행한 소룩스 등의 사례는, 약물 재창출과 관련 기전의 가능성에 기반한 전략적 투자 동향으로 분석해 볼 수 있습니다.

5. 요약 및 시사점

치매 치료제 시장은 고령화 인구 구조와 맞물려 수요가 지속적으로 확대되는 영역입니다. 기존 항체 치료제가 지닌 비용 및 투약 편의성의 한계를 고려할 때, 안전성이 확보된 약물 재창출 기반의 경구용 치료제 개발은 산업적으로 유효한 대안이 될 수 있습니다. 그러므로 아리바이오는 굉장히 앞선, 그리고 효과적인 임상을 진행하는 것이라고 할 수 있습니다. 그러니 약물 재창출에 대한 편견을 버리시고, 기대되는 연구를 진행중인 아리바이오를 응원하면 좋겠습니다.